Oggi le ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products), terapie genetiche e cellulari, offrono opportunità uniche per i pazienti.
L’Italia è in prima fila nello sviluppo clinico di queste terapie, ma è necessario garantirne l’accesso ai pazienti. Le possibili risposte a questa sfida organizzativa, finanziaria ed etica sono emerse in un incontro che si è svolto oggi a Roma.
Si è tenuto al Centro Studi Americani “Unlocking Innovation: Come preparare il sistema salute alla sfida delle Terapie Avanzate”, incontro organizzato dall’Ambasciata Americana (US Commercial Service) e da Vertex Pharmaceuticals.
L’evento è stato un’occasione per clinici, farmacoeconomisti e rappresentanti delle istituzioni per riflettere sul valore delle terapie avanzate e sulle sfide per il Sistema Sanitario Nazionale, con un focus su come pubblico e privato possano collaborare al fine di preparare il “sentiero” per garantire l’accesso a queste innovazioni per i pazienti italiani.
Ad oggi i prodotti medicinali di terapia avanzata (ATMPs) approvati in Europa sono 25, di cui 18 attivi; 10 hanno ricevuto la rimborsabilità da parte dell’AIFA. Si stima che entro il 2030 potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie cellulari e geniche, che potrebbero trattare circa 350.000 pazienti. “Le terapie avanzate rappresentano un’opportunità importante di sviluppo per la ricerca italiana e di cura per i pazienti affetti da malattie rare o senza alternative terapeutiche. L’Italia ha già dimostrato di essere all’avanguardia nello sviluppo clinico di queste terapie: nei laboratori italiani sono nate diverse terapie avanzate, sono stati condotti e si conducono studi clinici per la stragrande maggioranza dei farmaci allo studio – ha dichiarato il Professor Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – Per poter accogliere queste opportunità, però, è essenziale organizzare in maniera adeguata il Sistema Sanitario”.
Per costruire un sentiero che porti il Servizio Sanitario Nazionale a garantire appropriatezza e accesso sostenibile alle ATMP in tempi rapidi è nato il progetto #VITA: Valore e Innovazione delle Terapie Avanzate, supportato anche da Vertex Pharmaceuticals: un gruppo di lavoro composto da clinici, pazienti, farmacoeconomisti, legali impegnati a promuovere il valore delle ATMPS. “Vertex ha l’innovazione nel suo DNA: siamo impegnati a portare soluzioni terapeutiche innovative per malattie gravi e senza alternative terapeutiche. È fondamentale però che l’accesso a queste opportunità sia tempestivo e anche su questo Vertex vuole fare la sua parte – ha dichiarato Federico Viganò, Country Manager per l’Italia e la Grecia di Vertex – Speriamo che l’evento di oggi rappresenti l’inizio di un percorso che porterà imprese e istituzioni a dialogare per trovare delle soluzioni che rispondano alla necessità dei pazienti di accedere alle terapie avanzate”.
Vertex Pharmaceuticals
Vertex è una società globale di biotecnologie che investe nell’innovazione scientifica al fine di sviluppare farmaci trasformativi per le persone con malattie gravi. L’azienda dispone di diversi medicinali approvati che trattano la causa alla base della Fibrosi Cistica (FC), una malattia genetica rara e potenzialmente fatale, nonché di diversi programmi clinici e di ricerca in corso sulla FC. Oltre alla FC, Vertex vanta una solida pipeline di farmaci sperimentali a piccole molecole, terapie cellulari e geniche per altre patologie gravi, per le quali possiede una conoscenza approfondita della biologia umana causale, tra cui l’anemia falciforme, la beta-talassemia, la malattia renale mediata da APOL1, il dolore, il diabete di tipo 1, il deficit di alfa-1 antitripsina e la distrofia muscolare di Duchenne.
Fondata nel 1989 a Cambridge, (Massachusetts, USA), oggi Vertex ha sede nell’Innovation District di Boston, (USA), mentre il suo quartier generale internazionale è a Londra. Inoltre, l’azienda possiede siti di ricerca e sviluppo e uffici commerciali in Nord America, Europa, Australia e America Latina. Vertex viene costantemente riconosciuta come una delle migliori aziende del settore in cui lavorare: da 13 anni consecutivi rientra nella classifica dei ‘Top Employer’ stilata dalla rivista Science ed è considerato uno dei “Best Workplaces” nel settore biotecnologico e farmaceutico, per le donne, dalla rivista Fortune.
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